肥厚性心肌病(HCM)是一种遗传性心肌疾病，以左心室肥厚为特征，不能用异常负荷疾病来解释。梗阻性HCM影响大约三分之二的HCM患者，其特征是左心室流出道(LVOT)动态狭窄，这是由室间隔肥厚合并收缩期前运动(SAM)和二尖瓣与室间隔接触所致。HCM的常见体征和症状包括胸痛、呼吸困难、疲劳和晕厥。HCM通常会导致患者功能能力和生活质量的严重损害。马伐卡坦是首个也是唯一一个在五大洲被批准用于治疗成人症状性阻塞性HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。然而，马伐卡坦治疗梗阻性HCM的长期安全性和有效性尚不清楚。

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