急性淋巴细胞白血病（ALL）在青少年和年轻成人（AYA）中的生存结局随着现代一线疗法和微小残留病（MRD）引导策略的改进而有所提高。因此，异基因造血干细胞移植（HCT）越来越多地被推迟到第一次完全缓解（CR1）之后，用于复发的情况下。然而关于在第二次完全缓解（CR2）中进行HCT的数据在AYA患者中仍然有限。

因此MD安德森癌症中心（MDACC）和Dana-Farber癌症研究所（DFCI）开展回顾性研究，分析了在CR2期接受首次异基因造血干细胞移植的Ph阴性AYA ALL患者的生存情况，近日发表于《American Journal of Hematology》。

研究方法&结果

研究方法：本研究为双中心回顾性研究，纳入2010年至2022年间在MDACC和DFCI接受HCT的15至40岁的AYA ALL患者，但研究重点分析在于CR2接受HCT的164名患者。使用流式细胞术（灵敏度为0.01%）确定MRD状态。主要终点为总体生存（OS），次要终点包括无进展生存（PFS）、恶性肿瘤进展和非复发死亡率（NRM）。

患者特征：164名患者的中位年龄25岁，66%为男性，80%为B-ALL，67%的患者在HCT时为MRD阴性。相合非亲缘供者 (MUD) 是最常见的移植物来源 (n = 58；35%)，74%接受清髓性预处理。

生存结果：CR2患者的3年OS为53%（95%CI 44%-61%），3年PFS为46%（95%CI 38%-54%）。3年累积复发率和NRM分别为36%和18%，主要死亡原因为白血病进展（占55%）。6个月急性GVHD（≥2级）发生率为36%，3年慢性GVHD发生率为27%。

多变量分析：HCT特定合并症指数（HCT-CI）>3与较差的OS、PFS和更高的NRM独立相关。MRD阳性预测PFS更差和复发风险更高，但不影响OS。

总结

本研究结果支持将HCT作为AYA患者在CR2期的一种治愈选择，但疾病进展仍是主要的死亡原因，强调了需要改进复发预防策略。结局受MRD状态和合并症的影响，强调了需要基于风险的个体化移植策略。

随着免疫疗法越来越多地整合到一线ALL治疗中，深度缓解变得更为常见，移植适应症和人口统计学将继续演变，需要进一步研究这一变化中的患者群体。

本研究结果与City of Hope报告的结果相似，显示HCT在CR2期的生存结果与之前研究一致。此外，本研究还强调了HCT-CI对NRM的预测作用，以及MRD状态对复发风险的影响。

参考文献

O. Pasvolsky, S. Shimony, R. M. Saliba, et al., “ Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adolescents and Young Adults With Acute Lymphoblastic Leukemia—A Retrospective, Dual-Center Study,” American Journal of Hematology (2025): 1–10, https://doi.org/10.1002/ajh.70101.

Tags： 【AJH】青少年和年轻成人ALL在CR2期异基因造血干细胞移植的回顾性研究