巴雷特食管是食管腺癌的主要风险因素，目前多数国际指南建议对其每3至5年进行一次内镜监测。然而，关于这种监测策略是否真正具有成本效益，一直存在学术争议。近期，发表在Gastroenterology杂志上的一项研究，首次基于大规模随机对照试验，巴雷特食管监测研究（BOSS试验）的长期随访数据，结合精密的经济学模型，系统评估了定期监测与按需内镜策略的成本效益，为临床实践提供了重要证据。

BOSS试验是首个比较定期内镜监测与按需内镜检查对巴雷特食管患者结局影响的随机研究，具有里程碑意义。该试验将3452例患者随机分为两组：一组接受每2年一次的内镜监测（n=1733），另一组仅在出现吞咽困难、体重减轻等症状时接受内镜检查（n=1719）。中位随访时间达12.8年。结果显示，两组在食管腺癌发病率、肿瘤分期和总死亡率方面均无显著差异，但监测组的高级别不典型增生检出率显著更高（3% vs 1%）。为进一步评估监测策略的长期经济性，研究者构建了一个结合决策树与马尔可夫模型的混合模型。决策树模拟了10年内疾病进展路径，马尔可夫模型则进一步推演了此后10年（总计22.8年）的成本与健康结局。研究从英国国家卫生服务体系角度出发，以质量调整生命年作为效果指标，所有成本数据基于2021/2022年价格水平，并按购买力平价转换为美元，确保了国际可比性。

图：BOSS决策树

结果显示，在成本方面，定期监测组总成本为5309美元，而按需组为3182美元，差异达2127美元。在健康收益方面，监测组获得8.647 QALY，按需组为8.629 QALY，差异仅为0.018 QALY。据此计算的增量成本效果比为每获得一个QALY需花费115,563美元，这一数字远高于国际上通常认可的成本效益阈值（如50,000美元/QALY）。值得注意的是，研究对未检出高级别不典型增生比例这一关键参数进行了深入的情景分析：在最佳情况下，ICER为94,513美元/QALY；而在最差情况下，ICER升至146,272美元/QALY。成本效益可接受曲线进一步显示，在支付意愿阈值为50,000美元时，定期监测具有成本效益的概率仅为22%；即使阈值提高至100,000美元，其概率也仅升至52%。这些数据从多个角度证实了定期监测策略在经济性上的劣势。

图：Markov模型

本研究首次基于随机对照试验数据构建经济模型，结果表明即使将时间跨度延长至22.8年，并充分考虑高级别不典型增生早期治疗的潜在益处，每2至3年一次的监测策略仍不具备成本效益。这一结论主要源于三个关键因素：首先，食管腺癌年进展率低于0.4%，属于罕见事件，多数患者最终死于其他原因；其次，监测虽然提高了高级别不典型增生的检出率，但并未转化为食管腺癌死亡率的显著下降；第三，监测组平均接受3.5次内镜检查，显著高于按需组的1.8次，导致医疗资源消耗大幅增加。此外，研究者特别指出，当前指南推荐的3至5年监测间隔在实际临床执行中平均为3年，这与本试验设置的2年间隔较为接近，因此研究结果对现行指南具有直接参考价值。

需要客观看待的是，本研究存在若干方法论上的局限。试验仅在英国开展，其成本结构可能不适用于医疗价格体系不同的国家（如美国）。模型中的部分关键参数（如高级别不典型增生至食管腺癌的转换率）仍需依赖文献数据而非试验直接观测结果。此外，试验存在一定的“操作污染”，部分按需组患者实际上仍接受了内镜检查，这可能在一定程度上低估了组间差异。研究也未针对长段巴雷特食管或男性等高危亚组进行深入分析。基于这些局限，未来研究应着力于开发更精准的风险分层工具，如新型生物标志物或无创筛查技术；同时需要评估先进内镜技术与消融策略对成本效益比的潜在改善作用。

总之，基于BOSS试验的长期随访与经济模型分析，巴雷特食管的定期内镜监测在现有证据下不具备成本效益。这一结论挑战了当前广泛接受的监测范式，提示临床指南在制定监测建议时应充分考虑经济证据，将有限的医疗资源更精准地集中于真正高危人群的识别与管理，而非继续推行泛化的定期监测策略。未来医疗政策的发展方向应当是在保证医疗质量的前提下，通过更精细化的风险评估实现医疗资源的优化配置。

原始出处

Deidda M, Old O, Jankowski J, et al. Cost-Effectiveness of Regular Surveillance Versus Endoscopy at Need for Patients With Barrett's Esophagus: Economic Evaluation Alongside the Barrett's Oesophagus Surveillance Study (BOSS) Randomized Controlled Trial. Gastroenterology. 2025;169(6):1244-1252.e7. doi:10.1053/j.gastro.2025.04.026

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Tags： Gastroenterology：巴雷特食管监测的成本效益分析，基于BOSS随机对照试验的经济学评价