唐氏综合症是一种染色体疾病，是最常见的影响神经发育和神经退行性疾病。在一项针对患有唐氏综合症的年轻人的试验中，美金刚（一种被批准用于治疗阿尔茨海默病的药物）对表象记忆（记忆表象是保存在人头脑中的曾感知过的客观事物的形象）相关指标显示出明显的效果。

为了测试美金刚是否会改善患有唐氏综合症的青少年和年轻成年人的表象记忆，来自美国凯斯西储大学医学院儿科系神经病学的专家开展了一项随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，结果发表在近期Lancet Neurology杂志上。

该研究采用平行设计，按年龄和性别进行分层，在巴西和美国的一个地方从社区招募了21三体综合征或21号染色体完全不平衡易位的参与者（15-32岁）。参与者被随机分配（1:1）接受美金刚（20mg/d口服）或安慰剂，为期16周。神经心理学评估在基线（T1）和第16周（T2）进行。主要结果指标是加州言语学习测验第二版短文（CVLT-II-sf）总自由回忆得分从基线到第16周的变化。

从2015年5月13日到2020年7月22日，185名唐氏综合征参与者被评估为合格，160人（86%）被随机分配到美金刚（n=81）或安慰剂（n=79）。所有参与者都接受了他们分配的治疗。线性混合效应模型适用于149名（81%）参与者的数据，其中美金刚组73人，安慰剂组76人。

随访期间CVLT-II-sf量表的得分变化

总的来说，主要结果指标在各组之间没有差异（CVLT-II-sf自由回忆总分，从基线变化0.34分[95% CI -0.98至1.67]，P=0.61）。美金刚组的耐受性良好，不常发生轻度至中度不良事件，最常见的是病毒性上呼吸道感染（美金刚组9人[11%]，安慰剂组12人[15%]）和短暂的头晕（美金刚组8人[10%]，安慰剂组6人[8%]）。没有观察到严重的不良事件。其中，血浆中美金刚的含量大大低于被认为对阿尔茨海默病有治疗作用的含量。

综上，尽管耐受性良好，但在患有唐氏综合症的青少年和年轻成年人中，美金刚并没有认知增强效果。

 

参考文献：

Safety, efficacy, and tolerability of memantine for cognitive and adaptive outcome measures in adolescents and young adults with Down syndrome: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(21)00369-0

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