血栓性微血管病变（TMA）是一组以小血管内血栓形成、血细胞破碎和器官损伤为特征的严重疾病。TMA通常与血液学特征相关，被称为RH-TMA。然而，仅限于肾脏的TMA（RL-TMA）的流行病学相关的研究尚不明确。本研究旨在明确RL-TMA的流行病学特征、病因及其与RH-TMA在临床表现和治疗效果上的差异。通过对法国20家医院在2009年至2022年间进行的原发肾活检中识别出的TMA病例的系统分析，评估不同类型TMA的病因、临床表现和治疗反应。

本研究纳入了757名在2009年至2022年间在法国20家医院进行原发肾活检且被诊断为TMA的患者。研究分为两组：RL-TMA组（仅限肾脏TMA）和RH-TMA组（具有全身性血液学改变的TMA）。比较两组患者的肾功能（肌酐水平）、病因分布、主要心血管事件、肾替代治疗需求以及死亡率等指标。

研究结果

在757名TMA患者中，341名（45%）被诊断为RL-TMA。这些患者的肌酐水平显著低于RH-TMA患者（中位数184 μmol/L对比346 μmol/L）。RL-TMA患者在主要心血管事件（10%对比20%）、肾替代治疗（23%对比43%）和死亡率（12%对比20%）方面的比率均显著低于RH-TMA患者。在异型溶血性尿毒症综合症（aHUS）的诊断中，RL-TMA和RH-TMA的比例接近（分别为43%和44%）。在证实为补体介导的aHUS的69名患者中，有43名患者（62%）使用了针对C5的生物制剂eculizumab，但在RL-TMA中的应用较少，仅为35%（RH-TMA为71%），因此其效果仍需进一步评估。

成人血栓性微血管病变的流行病学和临床结果评估的研究设计及主要研究结果

总之，RL-TMA在TMA患者中占有很高比例，并可由所有已知TMA病因引起。与RH-TMA相比，RL-TMA的不良后果虽较低，但依然显著。在证实为补体介导的aHUS情况下，针对C5的治疗在RL-TMA中的使用则较少，其效果及适应症仍需要进一步研究和验证。此研究为RL-TMA的诊断与治疗提供了重要的流行病学和临床数据，有助于改善这一罕见但严重疾病的管理。

原始出处：

Assessment of epidemiology and outcomes of adult patients with kidney-limited thrombotic microangiopathies. Kidney Int. 2024 May;105(5):1100-1112. doi: 10.1016/j.kint.2024.02.014. Epub 2024 Feb 29. PMID: 38431217.

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