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异基因造血干细胞移植（allo-HCT）是骨髓增生异常综合征（MDS）唯一的根治性治疗手段，但移植相关死亡率（NRM）仍然较高。IPSS-M是最新的分子国际预后评分系统，但开发时仅9%的患者接受了移植，其能否可靠预测移植后结局尚不明确。此外，传统MAC/RIC二元分类可能无法充分反映预处理强度与结局的关系，因此移植预处理强度评分（TCI） 被开发用于更定量地评估预处理强度，在AML中已显示更好的预后区分能力，但在MDS中尚未验证。

因此国内6家中心开展研究，评估了IPSS-M在MDS移植患者中的预后价值，评估了TCI评分对移植结局的预测价值，还比较了TCI与MAC/RIC分类的预后区分能力。研究近日发表于《Bone Marrow Transplantation》，共同通讯作者为上海交通大学医学院附属瑞金医院胡晓霞教授、北京大学人民医院莫晓冬教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院曹阳教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院石威教授、浙江大学医学院附属第一医院赵妍敏教授和南方医科大学南方医院金华教授。

研究方法

患者：

纳入2019年1月至2025年4月期间在中国6个移植中心接受首次allo-HCT的MDS患者。

共572例，中位年龄48岁（范围14-77岁）。

供者类型：单倍体相合供者（HID）占65%。

中位随访时间：25个月（幸存者）。

预处理强度评估：

传统分类：MAC（369例，64.5%）vs RIC（203例，35.5%），按CIBMTR标准。

TCI评分：将患者分为低、中、高三组。

主要终点：

总生存期（OS）

累积复发率（RI）

非复发死亡率（NRM）

研究结果

总体结局

3年OS：76.5%（72.6-80.6%）

3年复发率：19.0%（15.4-23.0%）

3年NRM：12.1%（9.49-15.1%）

随访期间共119例死亡

IPSS-M的预后价值

IPSS-M极高危亚组 vs 低危亚组：

• OS显著更差（HR=3.16，95% CI: 1.71-5.84，p<0.001）

• 复发率显著更高

关键发现：

• 排除伴多打击TP53突变和/或复杂核型（CK）的患者后，IPSS-M与OS和复发不再显著相关。

• → 提示IPSS-M在移植人群中的预后影响主要由TP53多打击和复杂核型驱动。

IPSS-M评分从诊断到移植的变化与移植结局无关，无论是否接受移植前细胞减灭治疗。

维持治疗的影响

65例（11.4%）患者接受了移植后维持治疗。

维持治疗未改善OS，反而与更高的复发率相关。

排除TP53多打击和/或CK患者后，维持治疗对结局无影响。

MAC vs RIC分类的预后价值

MAC vs RIC：OS、复发风险和NRM均无显著差异。

→ 传统MAC/RIC二元分类在该队列中区分能力不足。

TCI评分的预后价值（核心发现）

TCI-based分层能显著区分OS和NRM（Fig 1c-d）。

高TCI组 vs 低/中TCI组：

• OS显著更差

• NRM显著更高（包括100天、180天和整体NRM）

• 复发率相似

年龄影响：高TCI对OS和NRM的不良影响在老年患者中效应量更大。

IPSS-M亚组分层：

• 高TCI对OS和NRM的不良影响仅限于IPSS-M极高危亚组。

• → 提示：极高危患者可能因复发风险高而“耐受”更高强度的预处理；而低危患者从高TCI中获益有限，反而承受更多NRM。

HCT-CI分层：类似模式。

多因素分析

调整IPSS-M后，年龄、TCI和HCT-CI仍为OS和NRM的独立预测因子。

TP53多打击和/或CK、IPSS-M极高危仍为OS和复发的独立预测因子。

IPSS-M和预处理强度对移植结局的预后影响

a. 根据allo-HCT前IPSS-M风险分层的总生存期（OS）
b. 根据allo-HCT前IPSS-M风险分层的累积复发率
c. 根据移植预处理强度（TCI）评分的总生存期（OS）
d. 根据TCI评分的非复发死亡率（NRM）累积发生率
e. OS多因素分析的森林图
f. NRM多因素分析的森林图

总结

IPSS-M极高危亚组与移植后OS较差和复发风险较高显著相关，但这种影响主要由TP53多打击突变和/或复杂核型驱动。

传统MAC/RIC分类在MDS移植中区分能力不足；TCI评分能更好地预测OS和NRM。

高TCI与更高的NRM和更差的OS相关，但不降低复发率。因此，低至中强度TCI可能在疾病控制和治疗毒性之间提供更好的平衡。

在IPSS-M极高危患者中，高TCI的不良影响似乎被“稀释”（可能因为复发风险本身足够高，使得强化预处理的NRM增加相对不那么突出），但在低危患者中应谨慎使用高TCI。

单倍体相合移植（HID）联合低-中TCI可能有助于获得良好的长期结局（多因素分析中HID非独立预测因子）。

维持治疗在本队列中未显示生存获益。

临床实践建议

IPSS-M极高危患者（尤其TP53多打击/CK）：识别为高危复发人群，需密切监测；高TCI可能仍可考虑

非极高危MDS：低-中TCI可能提供最佳生存平衡（降低NRM，不增加复发）

老年患者：高TCI的不良效应更大，应优先考虑低-中TCI

移植后维持治疗：当前证据不支持常规使用（至少在本队列中未显示获益）

参考文献

Bone Marrow Transplant . 2026 Jul 27. doi: 10.1038/s41409-026-02939-5.

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