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多发性骨髓瘤（MM）是一种异质性强的恶性肿瘤，在中国发病率逐年上升。近年来，以“来那度胺+硼替佐米+地塞米松”（RVD）为代表的蛋白酶体抑制剂为基础的三药联合方案已成为中国MM患者的标准诱导治疗，MM的风险分层体系也发生了重大变革——2025年国际骨髓瘤学会（IMS）和国际骨髓瘤工作组（IMWG）联合提出了全新的共识基因组分期（CGS）系统，旨在更精准地识别高危人群，但该新分期系统在亚洲未经筛选的真实世界人群中的适用性和区分度尚未得到验证。此外，既往回顾性研究普遍面临失访偏倚问题，可能高估生存率。因此，亟需一项基于可靠生存数据的大型真实世界研究，来描绘当前中国MM的治疗全景，并评估新风险分层系统的临床价值。

国内10家中心开展真实世界研究，纳入共1384例新诊断MM（NDMM）患者，分析了这些患者的风险分层、治疗模式与生存结局。文章近日发表于《British Journal of Haematology》，共同通讯作者为北京大学人民医院路瑾教授、上海交通大学医学院附属仁济医院杜鹃教授、中山大学附属第一医院李娟教授和天津医科大学总医院付蓉教授。

研究方法

研究设计与人群：这是一项多中心回顾性队列研究，依托中国多发性骨髓瘤委员会（Chinese Myeloma Committee，CMC）框架，纳入来自中国10家附属医院的1384例NDMM患者。其中，北京大学人民医院提供2019年1月至2023年12月的连续性纵向队列，其余9家中心提供2021年度诊断的横断面队列。

数据核实：为克服失访偏倚，所有患者的生存状态均通过中国疾病预防控制中心（CDC）的全国死亡监测系统（NMSS） 进行核验，利用居民身份证号确保死亡数据的完整性和准确性。

风险分层：采用2025年IMS/IMWG共识基因组分期（CGS） 系统对患者进行高危定义，同时收集传统国际分期系统（ISS）、修订版ISS（R-ISS）和第二次修订版ISS（R2-ISS）数据进行对比。

治疗评估：记录一线诱导治疗方案，并计算≤65岁患者中一线自体造血干细胞移植（AHSCT）的比例。

研究终点：

无进展生存期（PFS）：在来自2个中心（北京大学人民医院和首都医科大学附属复兴医院）的629例子队列中评估。

总生存期（OS）：在全部1384例患者中评估。

随访截止日期为2025年9月。

研究结果

患者特征

中位年龄62岁（范围20-92岁），中国患者发病年龄较西方偏年轻。男性占55.7%。髓外病变（EMD）发生率20.9%。根据CGS标准，26.2% 的患者被划分为高危，其中 3.8% 的患者同时具有≥2个高危因素。1q+比例为48.8%（≥4个拷贝[amp]占总体患者的9.6%）。

治疗模式

RVD方案是最常用的一线诱导方案，使用率达 51.8%。

VCD/VTD方案占14.3%。

达雷妥尤单抗为基础的方案：三联4.3%，四联4.9%。

蛋白酶体抑制剂（PI）暴露率高达98.0%，免疫调节剂（IMiD）暴露率为67.3%，达雷妥尤单抗暴露率为9.9%。

在864例≤65岁患者中，一线AHSCT率为 40.0%（较10年前的20.0%显著提高），但各中心差异悬殊（2.6%-58.7%）。

在520例>65岁患者中，一线AHSCT率为6.7%。

生存结局

全队列（1384例）：中位随访46.6个月，中位OS未达到，预估4年生存率为66.4%。

子队列（629例）：中位PFS为 44.2个月（移植组63.3个月，非移植组25.4个月）。

多因素分析：一线AHSCT（HR 0.37）和达雷妥尤单抗暴露（HR 0.53）是PFS的独立保护因素；一线AHSCT（HR 0.25）和IMiD暴露（HR 0.60）是OS的独立保护因素。高龄、男性和R2-ISS III/IV期是OS的独立危险因素。

 

风险分层验证

CGS系统成功区分了不同预后的人群。

≥2个CGS高危因素的患者预后显著差于单高危因素或无高危因素者（OS的HR=2.01，p<0.001），是预后最差的亚组。

ISS、R-ISS、R2-ISS三个传统分期系统的预后区分能力相当，无显著统计学差异。

总结

时代进步：以RVD为主的现代三药联合方案的广泛采用，以及一线AHSCT率的提升（40%），已转化为中国NDMM患者真实世界生存获益的显著改善，中位PFS达44.2个月。

风险分层验证：本研究首次在大型亚洲真实世界队列中验证了2025年IMS/IMWG CGS系统的预后价值，确认其能有效识别高危人群。

超高危亚组识别：同时具有≥2个CGS高危因素的患者（约占3.8%）预后极差，代表着一类亟待新治疗策略（如强化治疗或免疫治疗）的“超高危”群体。

传统分期仍具价值：在基因检测可及性有限的现实条件下，传统ISS分期系统仍能提供稳健的风险分层，与更复杂的R-ISS和R2-ISS效果相当。

政策与临床参考：本研究提供了中国MM诊疗现状的现代真实世界基准，为优化资源配置、制定个体化治疗策略和卫生政策决策提供了重要循证依据。

参考文献

Dou X, Liao A, Luo J, Li C, Qin L, Zhong Y, et al. Risk stratification, treatment patterns and survival outcomes in newly diagnosed multiple myeloma patients: A real-world analysis from the Chinese Myeloma Committee. Br J Haematol. 2026;00:1–10. https://doi.org/10.1111/ bjh.70712

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