深度解析医学证据，lxfs.net为你支撑决策 血友病A是一种因先天性凝血因子VIII缺乏所致的出血性疾病，严重患者常发生自发性关节和肌肉出血。传统预防治疗依赖规律静脉输注FVIII浓缩物，但约30%的重症患儿会产生中和性抗FVIII抗体，即抑制物，使替代治疗失效。抑制物风险在最初50次FVIII暴露内最高，绝大多数于前20次暴露内被检测到。艾美珠单抗作为一种双特异性单克隆抗体，通过模拟FVIII辅因子功能、绕开抑制物作用，可有效预防出血，且皮下注射给药更为便捷。 然而，接受艾美珠单抗预防的患儿仅在突破性出血、创伤或手术时才需补充FVIII，因此累积50次FVIII暴露可能长达数年。这一延长暴露期对抑制物发生是降低、延迟还是增加风险，目前尚无定论；而既往诱导免疫耐受依赖于抗原规律性暴露，提示在艾美珠单抗背景下是否需要主动给予规律FVIII输注以“暴露”潜在抑制物或促进耐受，成为临床亟需解答的难题。鉴于全球各地医疗实践差异明显且缺乏循证依据，国际血栓与止血学会FVIII、FIX及罕见凝血障碍分委会发起了一项全球性调查，旨在探明临床医生对艾美珠单抗预防患儿联合规律FVIII输注的态

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