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编者按
从20世纪50年代起步,造血干细胞移植已走过70余年历程。技术日趋成熟的同时,复发与移植物抗宿主病仍是横亘在治愈之路上的两大难关。2025年,中国学者在干细胞生物学、免疫调控及临床移植策略上取得了多项突破。这些进展正在重新定义移植的边界与定位。
本期【医悦汇】对话大咖栏目,我们特邀中国医学科学院血液病医院(天津血液病研究所)姜尔烈教授深度解读中国造血干细胞移植的最新进展与未来方向。
医悦汇:从中国造血干细胞移植的临床与研究实践来看,过去一段时间在病例构成、技术应用或治疗路径等方面,您观察到哪些发展变化和方向?
姜尔烈教授:造血干细胞移植领域的发展,离不开基础研究的持续推进,以及新药与新技术手段的不断介入。
在基础研究方面,2025年国内涌现出多项重要发现。其中,中国医学科学院血液病医院程涛院士团队的两项干细胞研究尤为突出。第一项研究关注长期冻存的脐带血干细胞,发现在冻存过程中干细胞会发生代谢变化,而通过线粒体代谢干预,可逆转长期冻存对干细胞功能的损伤。第二项研究则结合单细胞组学与AI大模型,在传统CD34阳性细胞基础上,鉴定出一类具有更强造血重建潜能的“超级干细胞”,其特征为CD27低表达,这一发现有望为移植供者选择提供重要依据。
在免疫调控领域,黄晓军院士团队发现,经G-CSF动员后,一类PD-1阳性、CD45RA阳性、CCR7阳性的CD8阳性T细胞亚群具有更强的GVHD调控作用,该细胞亚群比例升高与急性GVHD发生风险降低相关。以上三项研究,构成了2025年异基因移植领域在干细胞生物学和免疫调控层面的重要进展。
在临床研究方面,朱小玉教授团队发现,下午时段回输干细胞的患者,其急性GVHD发生率更低,提示生物节律可能参与免疫调控,为临床干细胞回输时间的选择提供了参考。张曦教授团队的随机对照试验则证实,脐带来源的间充质干细胞在单倍体移植后急性GVHD的预防中具有显著作用。
总体而言,这些从基础到临床的研究发现,对于提升异基因造血干细胞移植的疗效具有重要价值。
医悦汇:您如何看待未来移植在整个血液肿瘤治疗体系中的定位变化?
姜尔烈教授:造血干细胞移植作为一种治疗技术,自20世纪50年代问世以来,已历经70余年的发展,技术体系日趋成熟。然而,即便在当前技术高度成熟的基础上,该疗法仍存在固有的局限性,主要包括复发风险以及移植物抗宿主病等严重并发症。
当前,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法、新型靶向药物及其他新兴治疗手段的不断发展,对于降低移植后复发率以及防控急性移植物抗宿主病,正发挥日益重要的作用。这些新药与新技术的应用,为移植疗效的提升提供了重要支撑。在自体造血干细胞移植领域,CAR-T、抗体类药物及新药的联合应用,同样显著降低了移植后的复发风险。因此,无论是异基因还是自体造血干细胞移植,均可从当前新药与新技术的进展中获益。
对于急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤及浆细胞疾病等淋巴系统恶性肿瘤,包括抗体类药物和CAR-T在内的诸多新药,已显著降低了疾病复发风险。随着这些治疗技术的持续完善,未来有望实现对上述疾病的治愈目标。在此背景下,异基因造血干细胞移植在该领域的应用需求将可能逐步减少,也期待未来有更安全的替代技术问世。
对于骨髓增生异常综合征(MDS)及高危急性髓系白血病等髓系恶性肿瘤而言,现有新药及免疫治疗手段尚不足以实现治愈。因此,在未来5至10年内,异基因造血干细胞移植仍将在这些疾病的治疗中发挥不可替代的重要作用。
写在后面
从基础研究的机制突破到临床实践的精细化管理,这些进展共同勾勒出中国造血干细胞移植领域正在经历的深刻变革,指向同一个目标:让移植更安全、更有效。
放眼未来,移植的治疗定位正在发生结构性调整。正如姜尔烈教授所言,更安全的替代技术是值得期待的方向,但在那之前,通过基础研究的持续深入、新药研发的加速推进以及临床策略的不断优化,让现有移植技术发挥最大价值,仍是当下最务实的选择。
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